PAMSARC-Studie

Um an der PAMSARC-Studie teilnehmen zu können, gibt es Kriterien, die alle Patientinnen und Patienten gleichermaßen erfüllen müssen. Dabei ist es egal, ob sie an einem desmoplastischen klein- und rundzelligen Tumor (englisch abgekürzt DSRCT) oder einem Synovialsarkom erkrankt sind. Zusätzlich gibt es Teilnahmevoraussetzungen, die speziell bei DSRCT oder Synovialsarkomen gelten.

Zu den Kriterien, die alle Teilnehmenden erfüllen müssen, zählen:

• Die Tumorzellen haben eine hohe Menge der Andockstellen (Somatostatin-Rezeptoren) auf der Zelloberfläche. Das wird durch molekulargenetische Untersuchungen des Gewebes innerhalb des Master-Programms geprüft.
• Die Erkrankung ist nach der Chemotherapie stabil geblieben oder hat sich verbessert.
• Patientinnen und Patienten sind zwischen 13 und 50 Jahre alt.
• Teilnehmende wiegen mehr als 30 Kilogramm.
• Der Gesundheitsstatus der Teilnehmenden ist so gut, dass sie eigenständig und mit nur leichten Einschränkungen ihren Alltag bewältigen können.
• Es gibt keine Behandlung (mehr), die die Krebserkrankung heilen kann.
• Nach der letzten Chemotherapie sind weniger als 8 Wochen vergangen. Dabei muss die Chemotherapie aus mindestens 2 Zyklen bestanden haben.
• Der oder die Teilnehmende hat verstanden, was in der Studie passiert und welche Folgen die Teilnahme haben kann.
• Erkrankte haben eine schriftliche Einverständniserklärung unterschrieben. Ist der oder die Teilnehmende jünger als 18 Jahre, liegt eine unterschriebene Einverständniserklärung der Erziehungsberechtigten vor.
• Frauen, die schwanger werden können, müssen mit einem Schwangerschaftstest nachweisen, dass sie nicht schwanger sind.
• Personen, die sexuell aktiv sind, müssen sich verpflichten, während der Studie 2 hochwirksame Verhütungsmethoden gleichzeitig anzuwenden. Über geeignete Verhütungsmethoden klären Ärztinnen und Ärzte auf.
• Männer, die an der Studie teilnehmen, müssen sich verpflichten, während der Studie und die nachfolgenden 3 Monate keine Spermien zu spenden.
• Bestimmte Blutbild- und Blutlaborwerte (beispielsweise Nieren- und Leberwerte) müssen ausreichend gut sein.

Außerdem gilt für Patientinnen und Patienten mit einem DSCRT:

Eine Gewebeprobe hat die Diagnose DSRCT bestätigt. 

Für Patientinnen und Patienten mit Synovialsarkom gilt: Eine Gewebeuntersuchung hat die Diagnose Synovialsarkom bestätigt. Zusätzlich muss eine der folgenden Situationen zutreffen:

• Der Tumor wurde bereits operiert und konnte nicht vollständig entfernt werden oder
• das Synovialsarkom hat Metastasen gebildet oder,
• die Erkrankung ist wieder aufgetreten (Rückfall).

Patientinnen und Patienten können an der Studie nicht teilnehmen, wenn einer der folgenden Punkte zutrifft:

• Der Patient oder die Patientin hat in der Vergangenheit auf das Medikament oder seine Bestandteile allergisch reagiert.
• Der oder die Teilnehmende hat in den letzten 30 Tagen an einer weiteren klinischen Studie teilgenommen, in der Medikamente getestet wurden.
• Der Patient oder die Patientin hat eine nicht oder nicht gut behandelte Begleiterkrankung wie zum Beispiel Diabetes.
• Der oder die Teilnehmende hat eine erhöhte Blutungsneigung.
• Die Person nimmt blutverdünnende Medikamente, die nicht pausiert werden können. Dann wäre die Injektion mit Pasireotid ins Muskelgewebe mit einem zu hohen Blutungsrisiko verbunden.
• Patienten und Patientinnen nehmen Medikamente, die nicht vertretbare Wechselwirkungen mit Pasireotid zeigen. Aus diesem Grund ist es sehr wichtig, der Studienärztin oder dem Studienarzt alle Medikamente und Präparate zu nennen, die man zusätzlich einnimmt. Dazu gehören auch nicht-verschreibungspflichtige Medikamente.
• Der Ruhepuls ist sehr niedrig (unter 60 Schlägen pro Minute).
• Der Blutzucker ist, ohne vorher etwas gegessen oder getrunken zu haben, erhöht (über 110 mg/dL).
• Teilnehmende haben eine schwere Erkrankung des Nervensystems oder eine seelische Erkrankung.
• Die Person ist schwanger oder stillt.
• Erkrankte haben bereits ein Medikament erhalten, das ähnlich wie Somatostatin wirkt.

Die PAMSARC-Studie ist eine:

• Einarmige Studie: Alle Teilnehmenden erhalten eine Behandlung mit Pasireotid (es gibt keine Kontrollgruppe).
• Phase II Studie: Forschende testen, wie sich Pasireotid auf Patienten mit DSRCT oder Synovialsarkom auswirkt.
• Interventionsstudie: Die Teilnehmenden werden nicht nur beobachtet, sondern bekommen eine Behandlung mit Pasireotid ("Intervention").

Das sind mögliche Vorteile einer Teilnahme an der PAMSARC-Studie:

• Forschende vermuten, dass die Behandlung mit Pasireotid das Fortschreiten der Erkrankung verzögern und die Lebenszeit der Patienten und Patientinnen verlängern kann.
• Ein DSRCT und Synovialsarkom sind sehr seltene Krebsarten – Daten aus der PAMSARC-Studie können in Zukunft für andere Betroffene hilfreich sein.
   

Durch die Teilnahme an der PAMSARC-Studie können aber auch Nachteile entstehen:

• Die Wirksamkeit von Pasireotid bei der Behandlung von DSRCT oder Synovialsarkomen ist noch nicht erwiesen. Es ist daher möglich, dass Teilnehmende nicht den erhofften Nutzen haben.
• Eine Behandlung mit Pasireotid kann Nebenwirkungen mit sich bringen. Diese können unterschiedlich schwer ausfallen, lassen sich aber oftmals behandeln.
• Auch die notwendigen Untersuchungen können mit gewissen Belastungen oder möglichen Risiken verbunden sein – zum Beispiel durch Blutentnahmen oder bildgebende Diagnostik.
• Das wiederholte Ausfüllen der Fragebögen kann Grübeln und psychische Belastungen auslösen. Hiervon ist jedoch kein Schaden zu erwarten.

Zuweisende Ärzte oder Erkrankte, die an der PAMSARC-Studie teilnehmen wollen, können per E-Mail mit dem NCT Heidelberg Kontakt (Kontaktperson Barbara Stöhr, barbara.stoehr-at-nct-heidelberg.de) aufnehmen.